Диабет 1-го типа — это аутоиммунное заболевание, при котором поражаются клетки поджелудочной железы. Без лечения, которое включает инсулинотерапию, оно быстро прогрессирует и приводит к развитию тяжелых осложнений. Чаще всего заболевание впервые проявляется в детском или подростковом возрасте либо у взрослых до 30 лет.
Ученые долгое время ищут способы задержки развития диабета 1 типа и его профилактики, но им не удавалось добиться практического успеха. Недавно в этом вопросе произошел прорыв, и в США в ноябре Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) был одобрен препарат Теплизумаб. Его изобретатели обещают, что курс препарата отодвинет развитие заболевания на 2 года. Препарат еще недоступен в Германии, дополнительная информация по этому поводу отсутствует.
Особенности терапии при диабете 1 типа
Это хроническое заболевание является неизлечимым. При диабете 1 типа атаки иммунной системы направлены именно на клетки, вырабатывающие инсулин, что приводит к постепенному снижению его уровня. Современная медицина способна только бороться с симптомами диабета, но предотвратить его до сих пор было невозможно.
С одобрением Теплизумаба ситуация должна кардинально измениться — предполагается, что препарат отсрочит начало заболевания на срок до 25 месяцев и обеспечит сохранение клеток, которые вырабатывают инсулин.
Исследования действия Теплизумаба начали проводить еще в 1990-х годах. Ученые пытались определить, возможно ли с помощью этого препарата вылечить диабет 1 типа, предотвратить его развитие или хотя бы отсрочить начало заболевания. По мнению ученых, терапия Теплизумабом является лишь началом на пути победы медицины над диабетом. Конечно, на это потребуется время, но и первый шаг в этом направлении внушает надежду, так как наука не могла сделать его в течение долгого времени.
Основные опасности диабета 1 типа
Современные технологии и быстродействующие инсулины помогают пациентам с диабетом 1 типа жить нормальной жизнью с минимальными ограничениями. Заболевание опасно тяжелыми осложнениями (например, повреждением почек, нарушениями в работе нервной системы). Только регулярный и тщательный контроль уровня сахара в крови позволяет избежать их развития.
К сожалению, несмотря на все достижения современной медицины, диабет все еще остается неизлечимым. Часто это хроническое заболевание начинает развиваться у детей или подростков и во многих случаях становится причиной сокращения продолжительности жизни. По статистике, мужчинам оно сокращает жизнь примерно на 11 лет, а женщины умирают в среднем на 13 лет раньше, чем те, кто не страдает сахарным диабетом 1 типа. Ученые уже очень много лет работают над поиском методики предотвращения разрушения бета-клеток и отсрочки или замедления этого процесса.
Принцип действия Теплизумаба
Новый препарат, одобренный FDA, дает надежду многим пациентам. Его действие направлено на подавление защитной системы организма. Он парализует Т-клетки, принадлежащие к подгруппе лейкоцитов. Их функции заключаются в борьбе с патогенами, но при аутоиммунном нарушении Т-клетки атакуют не патогенные агенты, а клетки поджелудочной железы, отвечающие за выработку инсулина.
Теплизумаб должен остановить процесс саморазрушения тканей организма. Он является особым видом биологического препарата и представляет собой моноклональное антитело.
Одобрение препарата в США и начало применения
Получение одобрения FDA означает, что теперь препарат может использоваться для лечения пациентов старше 8 лет. На практике же его применение связано со значительными трудностями, так как сложно точно определить пациентов, которым требуется такая терапия. Тесты на раннее выявление диабета существуют, но они являются добровольными и в большинстве случаев требуют личной инициативы.
На данном этапе не представляется возможным своевременно выявить всех людей, имеющих генетическую предрасположенность к диабету 1 типа. Соответственно, невозможно держать их под постоянным медицинским наблюдением. Такая ситуация характерна как для Соединенных Штатов Америки, так и для Германии.
Раннее обследование детей
Многие ученые и практикующие врачи в Германии выступают за то, чтобы в будущем предлагать всем родителям обследовать детей в раннем возрасте на аутоантитела или маркеры диабета. По мнению специалистов, такая практика должна быть введена в стране повсеместно до того, как Теплизумаб получит одобрение в Германии.
В случае обнаружения у ребенка преддиабетической стадии врачи после одобрения препарата смогут предложить терапию. Это станет настоящим прорывом в борьбе с диабетом, так как на данный момент специалисты способны только рассказать родителям, на какие признаки они должны обращать внимание, чтобы не допустить развития серьезного метаболического дисбаланса у ребенка.
В настоящее время профилактика и просвещение родителей больных детей и взрослых пациентов работают далеко не всегда. Нередко критическое повышение уровня сахара в крови остается незамеченным. Это приводит к тому, что согласно статистике, опасное для жизни состояние кетоацидоз развивается у каждого 3-го ребенка с диабетом.
Критерии для пациентов, которые получат лечение Теплизумабом
В США для лечения Теплизумабом пациентов будут отбирать по нескольким критериям. Во-первых, препарат получат только те, у кого в крови уже будут обнаружены специфические для диабета аутоантитела. Кроме того, условием для получения такой терапии является повышенный уровень глюкозы в крови после еды. Еще одно важное требование — хорошее состояние иммунной системы, так как препарат вызовет ее ослабление. Лечение будет проводиться в форме инфузий в течение двух недель.
Необходимо учитывать, что все биологические препараты стоят дорого, и Теплизумаб не является исключением. Его цена составляет 200 тысяч долларов США, кроме того, пока невозможно точно спрогнозировать, одобрит ли его Германия в принципе. Также неизвестно, на каких условиях будет возможно получение препарата, оплатят ли страховые компании дорогостоящую терапию.
Что показали научные исследования
Как было сказано выше, исследования препарата ведутся уже не один десяток лет. В нескольких исследованиях американским ученым удалось доказать, что 14-дневная терапия способна отсрочить развитие инсулинозависимого диабета на срок около 2 лет.
Еще одним направлением исследований является определение эффективности использования препарата пациентами с диагностированным диабетом для сохранения хотя бы небольшого количества клеток, вырабатывающих инсулин. Также ученые проверяли, может ли Теплизумаб обеспечить в долгосрочной перспективе стабильный уровень глюкозы в крови.
Научно доказано, что пока организм все еще способен вырабатывать собственный инсулин, течение заболевания является менее тяжелым, меньше риск развития серьезных осложнений, представляющих опасность для жизни. Исходя из этого, специалисты уверены в том, что отсрочка диабета 1 типа или продление фазы ремиссии — это важное достижение медицины, способное значительно улучшить качество жизни пациентов.
Каждый год без необходимости введения инсулина — это время, выигранное у болезни для жизни. Руководствуясь этим выводом, ученые в будущем планируют проверить, будет ли эффективна повторная терапия препаратом. По одной из гипотез возможно повторение эффекта отсрочки на 2 года.
Побочные эффекты препарата
Несмотря на преимущества Теплизумаба, он, как и любое другое лекарственное средство, имеет побочные эффекты. К ним относятся высыпания, головные боли, снижение уровня лейкоцитов. Кроме того, массовое уничтожение иммунных клеток чревато повышением восприимчивости к инфекциям. Врачи утверждают, что побочные эффекты не будут иметь критического характера.
Специалисты объясняют, что клетки, которые уничтожает препарат, играют важную роль в работе иммунной системы, но их подавление не представляет опасности для жизни. Сам принцип терапии не нов, давно используется для лечения ряда заболеваний и многократно был проверен на практике. На восстановление иммунной системы до начального состояния после лечения потребуется около 3 месяцев.
Долгосрочные последствия терапии
Достоверных данных о долгосрочных последствиях лечения Теплизумабом пока нет, так как он только недавно разрешен к использованию. Специалисты настаивают на том, что требуется система мониторинга для отслеживания его применения. Она позволит сделать достоверные выводы о том, обладает ли препарат другими эффектами, помимо отсрочки развития диабета.
Специалисты настаивают на долгосрочном наблюдении за самочувствием всех пациентов, которые получат препарат. Без длительных наблюдений невозможно достоверно оценить как положительное действие препарата, так и его побочные эффекты, которые могут проявиться и через 5-10 лет.
Плюсы и минусы Теплизумаба
На одобрение Теплизумаба многие родители больных детей и взрослые пациенты с диабетом 1 типа возлагают большие надежды, но рассматривать препарат как панацею не стоит. Во-первых, как с и любым другим лекарством существуют определенные риски. Во-вторых, возможность отсрочки начала диабета является несомненным прорывом в борьбе с этим заболеванием, но через 2 года пациент все равно придет к инсулинотерапии.
Ученые, несмотря на все сомнения, продолжают верить в успех. Многие из них уверены в том, что в ближайшее время появятся другие препараты, которые будут более эффективны, чем Теплизумаб.
